基因編輯

人類已經能修改自己

本週，科學家們首次修復了新培育人類胚胎中的基因缺陷，表明爭議性的“基因編輯”技術可以防止一些遺傳性疾病傳給子孫後代。這是生物技術領域的一塊里程碑，人類獲得了設計自身進化的力量——通過將會傳給子孫後代的基因改變。

美國俄勒岡健康與科學大學(OHSU)與索爾克生物學研究所(Salk Institute)的團隊與韓國和中國的同事合作下取得的這項成就。研究人員利用基因編輯技術CRISPR，以令人印象深刻的精確度和效率，用基因編輯技術CRISPR來從幾十個早期階段人類胚胎中切除了將會導致突發性心臟衰竭的基因突變。這一會導致肥厚型心肌病的DNA突變是導致表面上看著很健康的年輕運動員猝死的最常見原因。在每500人中就有一人患有這種遺傳性心臟病。

基因編輯

研究人員用來自體外受精捐贈者的卵子培育了若干胚胎，將一名患有這種心臟病的男性的精子和一種旨在修復基因缺陷的CRISPR酶一起注射到這些胚胎中。實驗結果令人振奮，原先預計會有半數胚胎都會遺傳到這一缺陷，根據《自然》(Nature)雜誌刊載的一篇論文，CRISPR已經將該比例降低到了26%。更令人高興的是，這樣的修復並且沒有對其他基因造成“脫靶”損傷，而很多科學家曾經擔心這種損傷將是基因編輯的一種不可避免的副作用。

來自倫敦大學聖(University of London)的臨床遺傳學家雅爾達•賈姆希迪對該結果表達了極大的稱讚，該研究首次展示“有效修復早期階段人類胚胎的一個致病突變”。

謹慎樂觀

由於倫理和法律原因，這些胚胎均未植入子宮發育成嬰兒。在任何人計劃將編輯好的胚胎植入子宮之前，還需要進行大量工作，以評估這種基因編輯技術的安全性。而這些工作不僅僅只是科學上面的，監管法律和政治上的工作也一點不比技術本身簡單輕鬆。在臨床試驗可以啟動之前，除了嚴密的安全測試以外，廣泛的監管和倫理研究，公眾最大限度地的參與討論也是極為重要的。

臭名昭著的納粹嬰兒農場

自從科學家於發現這項技術的潛力以來，他們已將CRISPR應用到從細菌到植物、昆蟲、哺乳動物和人類等各種生命形式的基因工程中。而這個項目的成功應該鼓舞世界各國政府、監管機構和醫學院校更積極地準備最終將會帶來“基因工程嬰兒”的臨床試驗。而編輯人類生殖系基因是CRISPR最具爭議的應用，因為傳給子孫後代的遺傳變化是不可逆的。有些人還擔心會從醫學應用“滑向”培育提高了外表、運動能力或智商等特質的“設計嬰兒”。

減少人類苦難才是本源

在科技界，有著“滑坡”論點——出於良好醫學理由而開發的技術，將不可避免地被應用於在倫理上更為可疑的目的，例如生產具有增強外表、運動能力或智力的“設計師寶寶”——說明需要強有力的監管控制來防止這種濫用，但這肯定不是放棄旨在減少人類苦難的研究的理由。

有些可怕的未來

美國國家科學院(National Academy of Sciences)召集的一個由科學家和倫理學家組成的國際專家小組在2月份得出結論，應該允許在嚴格的管理監督下對人類基因進行遺傳方面的修改，以防止一些沒有其他方法能阻止的嚴重疾病的遺傳。

也有反對者質疑基因編輯的必要性，通過DNA測試來選擇健康的體外受精(IVF)胚胎也可以達到同樣目的時。這個命題往往是正確的，但有時並沒有沒有健康的胚胎可用。即使存在健康的胚胎，基因編輯也可以增加可植入子宮內的胚胎數量。

真正使用，還需要一段時間

如果我們拒絕以宗教或哲學為本的絕對禁止對人類進化作任何篡改（哪怕為了預防最可怕的疾病也不能例外）的觀念，那麼還有其他幾個議題需要考慮。

首先，這項技術應用於基因增強是極其困難的。其中一個原因是，很多DNA性狀的表達特性取決於許多基因的共同作用。其中大多數是未知的，並且在可預見的未來，這些將遠遠超出目前人類所理解的範疇。另一個原因是，對於好基因增強和篩選，以後人類將會喪失這種多樣性。本週發表的實驗之所以進行順利，是因為患者有一個好版本的基因，也有一個要負責的壞版本基因。好的基因能夠為壞的基因的修復提供有力的參照。

其次，是監管上面的壓力。許多國家都禁止植入經基因編輯的胚胎來培育嬰兒，其中也包括美國，美國國會不允許食品藥品監督管理局(Food and Drug Administration，FDA)考慮該技術的臨床使用。而實驗他們的研究所取得的積極成果表明，政府和監管機構應該為通向活產的臨床試驗做好準備，儘管首先需要進行更多的“體外”研究。

最後，成本和複雜性更是限制胚胎基因編輯的更實際障礙。CRISPR手術肯定是昂貴的，即使在經過精簡用於臨床之後也會如此，同時在植入胚胎前仍然需要提前的基因診斷，以確保DNA已被修復。能夠負擔起手術的人在短期的未來肯定很少。

未來如何？

X-men中的變種人

但這種技術的長期前景是如此之大，社會必須為其臨床開發制定一個框架。生產健康的寶寶是值得稱道的目標。然而這樣“編輯”而成的寶寶，在長大的過程中會不會受到像X戰警中的變種人一樣的分類與歧視？這是一個對於所有人的問題。

在這樣的時代，您願意被基因編輯麼？

“ee時代帶給最深度的科技新聞”，更多有趣新鮮及時的內容，請關注 ee時代