前沿:科學家首次成功編輯人類胚胎基因

週三發表的一項研究顯示,科學家們首次成功編輯了人類胚胎中的基因,修復了一個常見的嚴重致病突變,獲得了似乎很健康的胚胎。

前沿:科學家首次成功編輯人類胚胎基因

基因編輯前的新受精卵(左),以及基因編輯後,經過幾輪細胞分裂的胚胎。 週三發表的一項研究表明,編輯人類胚胎的基因可以修復常見的嚴重致病基因突變。

這項研究是一個重要的里程碑,雖然投入臨床還有很長的路要走,但基因編輯可能有一天會保護嬰兒免受各種遺傳性疾病威脅的前景變得光明起來。

但是,這項成就也是一度讓人覺得害怕和不可思議的人類基因工程肯定會重新引發倫理擔心的一個例子,有些人可能會嘗試設計具有某些特徵的嬰兒,如更高的智力或運動才能的嬰兒。

“過去我們總是說不應該做基因編輯,那主要是因為它無法安全地完成。”麻省理工學院癌症研究員理查德·海因斯(Richard Hynes)說,“現在也是如此,但如今看來,不久它就會很安了。”他還說,這項研究是一個“重大突破”。

俄勒岡衛生科技大學(Oregon Health and Science University)的科學家與加利福尼亞、中國和韓國的同事們在報告中表示,他們修復了數十個胚胎中的一個突變,這種突變會引起一種常見的心臟病變,讓人在之後猝死。

前沿:科學家首次成功編輯人類胚胎基因

俄勒岡衛生科技大學胚胎細胞和基因治療中心主任舒赫拉特·米塔利波夫是這項新研究的作者之一。

如果這種突變被修復的胚胎髮育成為嬰兒,那麼他們不僅不會患上這種疾病,也不會把病遺傳給後代。

研究人員避免了兩個重要的安全問題:他們生產的胚胎中,所有的細胞——不只是部分——都沒有發生突變;另外,他們還避免了產生不必要的額外突變。

按理說,這種做法可以適用於由特定遺傳突變引起的一萬多種病症中的任何一種。研究人員和專家說,這些病症包括與BRCA突變相關的乳腺癌和卵巢癌、亨廷頓舞蹈病、家族黑蒙性白痴、地中海貧血症,甚至是鐮狀細胞性貧血症、囊性纖維化,或早髮型阿爾茨海默症的一些病。

“你肯定能夠幫助那些被可怕的遺傳病糾纏的家庭,”倫敦弗朗西斯·克里克研究所(Francis Crick Institute)的遺傳學和胚胎學教授羅賓·洛維爾—巴格(Robin Lovell-Badge)說道(他沒有參與這項研究)。

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