“慢粒”患者 有望實現停藥“治癒”

白血病，是我們最熟悉的“絕症”之一，但凡提起它，人們總下意識聯想到極高的致死率，治癒的唯一希望是造血幹細胞移植。其實，得益於醫學的進步和藥物研發的不斷創新，慢性髓細胞性白血病（簡稱“慢粒”）已成為一種可治可控的“慢性疾病”。“就像糖尿病、高血壓，通過規範治療，患者甚至有望實現‘無治療緩解’直至達到臨床‘治癒’。”南方醫科大學南方醫院血液科主任醫師劉曉力教授介紹說。

早發現：

查個血常規就能發現異常

“慢粒”約佔成人白血病的15%，全球年發病率為1.6~2/10萬，男性發病率略高於女性。在中國，“慢粒”年發病率為0.39~0.55/10萬，中國慢粒患者較西方更年輕化，中位發病年齡為45~50歲，而西方國家平均為67歲。

劉曉力介紹，“慢粒”的病程可分為慢性期、加速期和急變期，大約90%的病人在就醫時診斷為慢性期，目前每年約3%~4%的慢性期病人進展為急變期。“‘慢粒’早期症狀不典型，常常表現為疲乏、發熱、腹部腫脹或有包塊，不太容易引起人們重視，不少患者都是因出現脾臟巨大才得以確診。”症狀隱蔽並不意味著無法及早發現。劉曉力表示，“慢粒”患者的白細胞明顯增高，而最基本的血常規檢查就能反映異常。患者在排除了常見的感染因素，如消化道、呼吸道、泌尿系統等部位炎症後，需前往血液科，做一些有針對性的專業檢查就能確診是否患了“慢粒”。

規範治療：

“慢粒”有望實現無治療緩解

醫學界普遍認為，得了“慢粒”的白血病患者算得上是“不幸中的大幸”。過去，造血幹細胞移植被認為是白血病的唯一治癒手段，然而臨床數據表明，對於“慢粒”慢性期患者，手術風險仍較大，移植的效果還不甚理想。

值得慶幸的是，近10餘年來醫學界針對“慢粒”的靶向藥物研發和臨床應用，在精準抑制異常基因方面發揮了顯著的治療作用，患者的長期生存率、生活質量都得到了提高。

“但是，長期用藥也給患者帶來了心理和經濟上的負擔，他們希望可以早日停藥、徹底治癒。”劉曉力說，患者的這一願望有望通過長期的規範化治療和監測，並達到“無治療緩解”來實現。

要實現無治療緩解，首先需要醫生進行診斷分層，制定治療方案並嚴密監測隨訪。劉曉力介紹，達到深層分子學緩解（MR4.5）是進入無治療緩解研究的門檻條件，MR4.5意味著現有技術手段已經無法檢測出“慢粒”的存在。在此基礎上，患者需再繼續服藥2年，確認這種深層次的分子學緩解狀態持續保持方可嘗試停藥。目前多項國際研究結果表明，這種條件下停藥仍有50%左右的複發率。因此，停藥需謹慎。

抗擊“慢粒”：

需要患者嚴格自我管理

抗擊“慢粒”就好比一場長距離馬拉松，需要面臨耐藥性的挑戰，還需要患者嚴格自我管理。

劉曉力介紹：“以第一代靶向藥物為例，南方醫院目前長期隨訪的‘慢粒’病患有兩三百例，目前耐藥率已將近20%，包括原發和繼發的因素導致的ABL激酶區基因突變。這時醫生會建議患者改用第二代藥物，如果出現T315I突變，需改用第三代藥物並做造血幹細胞移植的準備。”劉曉力說，有些常年服藥的老病患容易掉以輕心，覺得身體狀況變好了，就不及時服藥和複查，擅自減藥甚至停藥，導致達不到穩定的血藥濃度，這種情況非常容易導致耐藥，最終不能達到深層次的分子學緩解。劉曉力提醒，慢粒患者一定要做到規範用藥、定期檢查。（全媒體記者李津、黎蘅）