免疫性血小板減少是常見的出血性疾病，但不同患者臨床表現差異較大，輕症者僅有外周血血小板下降而無出血表現，重症者可出現明顯的出血表現甚至危及生命。我國著名的中醫血液病專家胡桂生教授表示：急性期兒童ITP患者部分有自限性，多數患者僅一線藥物有效;而慢性期治療的目的為防止出血而不是提高血小板計數。
治療手段包括：糖皮質激素、靜脈輸注免疫球蛋白、抗D免疫球蛋白、達那唑、免疫抑制劑的使用(如環磷酰胺、長春新鹼、環孢黴素、驍悉、硫唑嘌呤等)、脾切除，近期新增兩類生物製劑：抗CD20抗體和血小板生成素(TPO)。
血小板減少症的“一線治療”指的是：
① 腎上腺糖皮質激素：常用潑尼鬆
劑量從1.5～2 mg/(kg.d)，開始，分次口服，血小板計數≥100×109/L後穩定1～2周，逐漸減量直至停藥，一般療程4～6周。潑尼鬆治療4周，仍無反應，說明潑尼鬆治療無效，應迅速減量至停用。應用時，注意監測血壓、血糖的變化，防治感染，保護胃粘膜。
② 靜脈輸注免疫球蛋白(IVIg)治療：能迅速提高血小板計數。
應用指徵：重型/或伴有嚴重皮膚黏膜瘀點、瘀斑/或伴活動性出血者。必要時可以重複。如出血停止、血小板上升，則改為常規劑量的糖皮質激素使用。
③ 靜脈輸注抗-D免疫球蛋白：用於Rh(D)陽性的ITP患兒，提升血小板計數作用明顯。用藥後可見輕度血管外溶血，血管內溶血少見。
對以上治療無效病例首先需對診斷再評估，重複骨髓檢查、單克隆抗體俘獲血小板抗原技術(MAIPA)法檢測抗原特異性自身抗體、進一步除外其它疾病。胡桂生教授提醒，針對血小板減少症患者的治療，儘早介入中藥，中西醫結合治療更容易穩定病情，避免血小板數值反覆下降。
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