日本科學家報告將重編程”幹細胞製成的神經元植入大腦。對帕金森起到了顯著的治療效果。8月30日在Nature發表，在猴子進行的一項針對該疾病版本的試驗表明，治療改善了症狀並且安全性也很不錯。
導讀：
科學家說，該研究的關鍵發現是，植入的細胞在大腦中存活至少兩年，而不會對人體造成任何危險的影響 - 為研究人員希望測試人類帕金森病的幹細胞治療提供了重要的推動。
領導研究的日本京都大學的幹細胞科學家Jun Takahashi說，他的團隊計劃在不久的臨床試驗中開始將由誘導性多能幹細胞（iPS）細胞製成的神經元移植到帕金森氏症患者身上。
該研究也可能報道世界各地的其他幾個組織正在測試使用幹細胞治療帕金森病的不同方法，試驗也將即將開始。
為什麼幹細胞是帕金森病的有希望的治療方法？
帕金森病是由稱為多巴胺能神經元的細胞死亡引起的神經變性病症，這些神經元在大腦的某些區域中產生稱為多巴胺的神經遞質。由於產生多巴胺的腦細胞參與運動，患者身體狀況特徵震顫和僵硬的肌肉。目前的治療方法解決了疾病的症狀，但不是潛在的病因。
研究人員認為，多能幹細胞可以在體內形成任何細胞類型，可以替代帕金森病患者死亡的多巴胺製備神經元，從而潛在地阻止甚至逆轉疾病進展。來源於人類胚胎的胚胎幹細胞具有這種能力，但它們是倫理辯論的主題。通過將成年細胞誘導成胚胎樣狀態產生的誘導多能幹細胞（iPS）具有相同的多功能性，而沒有相關的倫理問題。
最新研究發現了什麼？
高橋的團隊將來自健康人和帕金森病的iPS細胞轉化為產生多巴胺的神經元。然後，他們將這些細胞移植到具有由神經元殺傷毒素誘導的疾病形式的獼猴中。
移植的腦細胞存活至少兩年，形成與猴腦細胞的連接，可能解釋為什麼用細胞治療的猴子更頻繁地圍繞其籠子移動。
為什麼研究重要？
至關重要的是，高橋的團隊沒有發現移植細胞發育成腫瘤的跡象，這是涉及多能細胞的治療的關鍵問題，或者它們誘發了免疫抑制藥物不能控制的免疫反應。
瑞典隆德大學的神經科學家安德斯·比約克隆（Anders Bjorklund）表示：“它正在解決一系列需要調查的關鍵問題，可以有信心地將人體細胞移植到人體內。
臨床試驗何時開始，如何工作？
“我希望我們能在明年年底前開始臨床試驗，”高橋說。這樣的試驗將是帕金森病的第一個iPS細胞試驗。 2014年，70多歲的日本女性成為第一個接受來自iPS細胞治療黃斑變性的人。
理論上，iPS細胞可以針對個體患者量身定做，這樣就不需要使用抑制對外來組織的免疫反應的藥物。
Takahashi指出，定製的iPS細胞是昂貴的，可以花費幾個月的時間來推廣和成長。所以他的團隊反而計劃從健康人中建立iPS細胞系，然後使用免疫細胞生物標誌物將其與帕金森氏症患者匹配，希望能最大限度地減少免疫反應（因此需要藥物來阻止攻擊）。
在Nature Communications的一篇文章中所述的研究中，高橋的小組將猴子從不同的獼猴植入了iPS細胞來源的神經元。他們發現攜帶相似白細胞標記的猴子之間的移植引發了免疫反應的靜止。
什麼其他幹細胞方法正在測試帕金森病？
今年早些時候，中國研究人員開始了帕金森氏症的試驗，採用了不同的方法：給予患者由胚胎幹細胞製成的神經前體細胞，這些細胞旨在發育成成熟的產生多巴胺的神經元。一年前，在另一項試驗中，澳大利亞的患者收到類似的細胞。但是一些研究人員已經表示擔心未成熟的移植細胞會發生腫瘤引起的突變。
同時，作為帕金森幹細胞治療聯盟的一部分，稱為GForce-PD的研究人員，高橋的團隊是其成員，將為診所提供其他方法。美國，瑞典和英國的團隊正在規劃試驗，將由胚胎幹細胞製成的產生多巴胺的神經元移植到人體內。以前建立的胚胎幹細胞系具有很好的研究成果，可以大量生長，所以所有試驗參與者都可以接受標準化治療，Bjorklund也是一個聯盟成員。
加利福尼亞州拉霍亞的斯克裡普斯研究所的幹細胞科學家珍妮·洛林（Jeanne Loring）贊成從病人自己的細胞中移植iPS衍生的神經元。她說，雖然昂貴的方法避免了危險的免疫抑制藥物。並且因為每個患者重新建立iPS細胞，所以這些細胞通過相對較少的細胞分裂，從而最小化它們將會發生腫瘤引起的突變的風險。她說：“這不應該是一場比賽，我們為所有成功而歡呼，”她說。
紐約市紀念斯隆凱特琳癌症中心的幹細胞科學家洛倫茲·史泰勒（Lorenz Studer）正在研究將使用由胚胎幹細胞製成的神經元進行試驗，他說仍有待解決的問題，例如每個移植手術需要細胞。但他說最新的研究是“我們準備向前邁進的一個標誌”。
