給小豬進行基因療法，展現出來的潛力，讓人類免去移植肝臟的痛苦

科學考察

1/8 當你的肝臟出現了一些不可治癒的疾病時，肝臟移植就成了唯一能夠治療的手段。為了能夠尋找到一種不需要通過移植器官來治療人類代謝異常的方法，科學家們展開了一項研究，而這項研究的對象就是一頭小豬。

2/8 這是一頭患有先天性酪氨酸血癥的小豬，而這種疾病，是一種酶缺乏所造成的代謝異常。這個疾病最為常見的治療方法是通過藥物的保養，不過在很多的患者身上都沒有效果，並且這類藥物的長期安全性也是未知的。

3/8 先天性酪氨酸血癥的特徵是進行性肝病，而肝移植則是唯一能夠治療這種疾病的手段。為了避免患者在移植肝臟之後的長期服藥，他們想到了通過基因療法來治癒這種疾病。

4/8 通過基因療法，將已經修正的肝細胞重新植入到患者的肝臟裡面，從而讓肝臟能夠重新生產這種酶，讓患者避免肝移植。

5/8 這是一種全新的細胞移植，由於採用的是患者自己的細胞，所以在治癒之後並不需要長期服用免疫抑制的藥物，因此能夠避免這些藥物給人體所帶來的副作用。

6/8 而這一個療法，給這頭患病的小豬也帶來了一定的好轉，同時也避免了肝衰竭的出現。

7/8 而這一種療法，受益最多的群眾便是那些先天就有肝臟疾病的小孩，在數據統計當中，所有兒科肝移植患者當中，有接近五分之一都是這方面的原因。

8/8 在這項研究當中，他們還檢視了慢病毒載體細胞投放在治療肝臟疾病裡面的應用，而這也是用來治療血液疾病的一種最傳統的工具。如果這項研究能夠成功運用在人體方面的話，那麼我們將會免受器官移植的痛苦以及昂貴的費用。

2017-10-25