EPFL分離Cellestia Biotech剛剛獲得監管，開始臨床檢測一種已經開發用於治療涉及Notch基因突變的癌症的分子。該分子是每年診斷出25萬例患有這種突變的患者的希望之光，大大降低了其復發的機會。
由Cellestia Biotech開發的分子EPFL分離物是一種旨在治療由Notch基因突變引起的癌症的靶向治療。臨床試驗計劃在西班牙開始。這種口服治療首先通過在其根部，即細胞核中停止問題而起作用。它抑制蛋白質複合物 - 這允許癌細胞繁殖 - 使得它們不能產生信號。
專家目前正在研究的化療方案之一是由細胞核中的蛋白質產生的信號陣列。正常的Notch蛋白在胚胎髮育和幹細胞的形成和維持中起著不可或缺的作用。然而，遺傳性病變可能導致促進癌細胞發育的異常信號通路並引起對常規療法的抗性。這種惡性信號通路已經成為近期研究的主題，已經證實其與乳腺癌，白血病和幾種淋巴瘤的聯繫。每年診斷出約25萬名患者患有與這種遺傳病變相關的癌症。
與蛋白質結合保持安靜
阻斷信號通路的最安全的方法是在源頭切斷，防止蛋白質激活細胞核中的信號。 Rajwinder Lehal在Freddy Radtke的實驗室博士研究過的分子CB-103與蛋白複合物結合並抑制其在細胞核內的活性。這切斷了所有的Notch信號，無論它們如何被激活，從而殺死癌細胞。靶向Notch信號通路的其他療法也由研究組進行了研究，但其作用仍然是周圍的 - 一些阻斷途徑的一部分，而另一些則抑制其他細胞過程中涉及的不同機制。
已經為分子提交了專利，並開發和銷售了幾種相似的分子。在分子上進行的體外和體內測試顯示出優異的療效和耐受性。它也顯示組織中的快速吸收和分佈。
臨床試驗部分將由今年初啟動的800萬瑞士法郎籌集資金。研究人員將研究幾個因素，如耐受性和成人患者晚期或轉移性實體瘤和血液惡性腫瘤的劑量。還開發了生物標誌物，以確保參與試驗的患者具有分子的正確類型的癌症。
一個非常令人垂涎的分子
Cellestia Biotech首席科學官Rajwinder Lehal說：“Notch途徑已經成為癌症治療的關鍵目標，因為它在腫瘤發生中起關鍵作用，這就是為什麼它被許多製藥公司研究的原因。由於其廣泛適應症的潛在應用，估計這些抑制劑的市場約為100億瑞士法郎，如果可以開發多種治療方法，預計CB-103的銷售額將達到10億瑞士法郎。該創業公司還發現了其他以類似方式起作用的分子，並計劃將其作為其他類型癌症的治療方法進行測試。(sunshine2015 206604)