癌症真的能治癒嗎?何時國內NTRK融合患者能用上“神藥”?

癌症 腫瘤 乳腺癌 肺癌 藥品 Haalthy肺騰助手 2018-12-05

11月26日,美國FDA宣佈加速批准Loxo Oncology和拜耳(Bayer)公司共同開發的靶向藥Vitrakvi(Larotrectinib)上市,用於治療攜帶NTRK基因融合的成年和兒童局部晚期或轉移性實體瘤患者,不需考慮癌症的發生區域。


癌症真的能治癒嗎?何時國內NTRK融合患者能用上“神藥”?

消息一出,各路媒體紛紛進行了報道,在所有的報道中,有一篇文章以抓人眼球的標題數據引發瘋狂轉發,幾乎是刷爆了整個朋友圈,它的標題是這樣的:

癌症真的能治癒嗎?何時國內NTRK融合患者能用上“神藥”?

什麼是治癒率?

治癒率指某種疾病平均每百名患者中可治癒的人數,反應其可治癒的概率。

在腫瘤臨床學上有個重要指標叫五年生存率,又叫臨床治癒率,是指經過治療後五年內,如果沒有再發現可見的轉移灶、復發灶,就視為臨床治癒。

之後,腫瘤復發、轉移概率降到10%以下,基本上可實現長期生存。

高達75%的治癒率,這對於廣大掙扎在抗癌前線的朋友們來說,無疑是巨大的好消息。

但是,事實真的是這樣嗎?

“不需考慮癌症的發生區域”並不意味著“廣譜”,即不意味什麼癌症都可以適用這個藥。

目前知道的是它適用於17種癌症:

肺癌、甲狀腺癌、黑色素瘤、胃腸癌、結腸癌、軟組織肉瘤、唾液腺、嬰兒纖維肉瘤、闌尾癌、乳腺癌、膽管癌、胰腺癌等。


而且這個藥是一個靶向藥,那就必然需要相應的基因突變--NTRK融合基因突變

NTRK基因的家族成員有NTRK1、NTRK2和NTRK3,分別負責編碼原肌凝蛋白受體激酶(TRK)家族蛋白TRKA 、TRKB和TRKC的合成。

由於染色體變異導致了NTRK基因家族成員與另一個不相關的基因融合在一起,這才產生了NTRK基因融合。

TRK融合蛋白將處於持續活躍狀態,引發相關信號通路產生反應,驅動腫瘤發生

NTRK基因融合可發生在身體任何部位,在多種成人和兒童的實體瘤中均有發現。

癌症真的能治癒嗎?何時國內NTRK融合患者能用上“神藥”?

重點來了!!

NTRK融合在較罕見的癌症類型如分泌性乳腺癌,乳腺類似物分泌癌,細胞或混合先天性中胚層腎瘤和嬰兒纖維肉瘤等中有極高的突變率,有數據顯示這一突變率可達90%。

在一些常見的癌症類型如結腸癌,膽管癌,胃腸道間質瘤,肺癌,黑色素瘤,胰腺癌,肉瘤等癌種中NTRK融合突變率很低,數據顯示這一突變率通常低於<1%。

也就是說,事實上適用這個藥的患者本身就比較少,罕見癌症類型的患者適用率較高,而一些常見癌症類型的患者適用率非常低。在肺癌患者中,可能只有不足1%的患者能獲益。

雖然這個比例很低,但Vitrakvi(Larotrectinib)的有效率還是比較高的,美國FDA官方公佈的文件裡是這麼說的:

Vitrakvi(Larotrectinib)在不同類型的實體瘤中總緩解率(ORR)達75%,且具有持久性,73%的反應持續至少六個月,39%的反應持續一年或更長時間。

癌症真的能治癒嗎?何時國內NTRK融合患者能用上“神藥”?

在之前的文章裡,小編也解釋了總緩解率的意思:

指腫瘤縮小達到一定量並且保持一定時間的病人的比例,包括CR+PR(完全緩解+部分緩解)的病例。

所以,“75%的治癒率”說法是不成立的。於是在這則消息刷爆朋友圈後,許多人也紛紛出來闢謠。

相信對於很多長期抗癌的朋友,多少對“治癒”這個詞都是存疑的,但還是有很多人轉發了這篇文章,為什麼?

我想,可能是因為:

面對癌症,太多人陷入了無藥可用的境地,所以,任何可能的希望都不想放過。


對這款新藥,Loxo Oncology公司已經公佈了它的價格:

成人膠囊批發採購費用:32,800美元(約合RMB:22.7萬),30天用量

兒童口服液配方的費用:起價為每月11,000美元(約合RMB:7.6萬),根據患者的表面積計算。

這個價格,還只是在美國的批發價格,但是美國人民不用擔心啊,拜耳公司已經表示他們會幫助患者支付昂貴的費用,並將免費提供Vitrakvi(Larotrectinib),同時制定保險詳細信息,綜合下來,大多數的患者每月的自付費用將為20美元或更低。

且對於負擔不起藥物的患者,拜耳將會通過慈善機構免費贈藥,且承諾若患者在治療的前3個月沒有顯示臨床成效,將會退還保險公司或個人等支付的所有花費。

那適合用藥的中國患者該怎麼辦?

Vitrakvi(Larotrectinib)還沒有在中國上市,獲取藥物的途徑只能從國外購買,對於普通家庭實在是有些困難,何況這筆費用如此高昂,一年的用藥費將高達270萬,這簡直就是一筆天文數字。

這裡肺騰有一個好消息要告訴大家:

考慮到Vitrakvi(Larotrectinib)對患者可能帶來的幫助,肺騰已經和相關方取得了聯繫,希望能夠儘快將該藥引入中國,讓廣大的中國患者也能夠用上此藥,並且肺騰將盡最大的努力在價格及各方面為廣大患者做爭取。

為此,肺騰也需要廣大朋友的幫助。

肺騰已經開通了NTRK的病友群,做過基因檢測並且發現有NTRK融合的朋友可以快快加入進來,沒有做過基因檢測的朋友也可以去做一個檢測,注意一定要是幾百個的那種,看看是否有NTRK融合,然後加入到我們的病友群,通過你們的發聲,讓肺騰為你們去爭取多一個機會。

肺騰在此號召全國的患友們,填寫下方申請表,建立個人檔案,之後肺騰會與您聯繫。如有疑問,您也可以添加肺騰助手(微信號:ftzs-2)進行詢問。

相關推薦

推薦中...